Frank et al JACC 2019

Etude observationnelle au long cours sur les SED vasculaires

JOURNAL OF THE AMERICAN COLLEGE OF CARDIOLOGY

Cette étude rétrospective a porté sur le devenir de 144 patients, suivis entre 2000 et 2017 dans le centre de référence des maladies vasculaires rares (CRMVR) de l’HEGP et  tous porteurs  d’une mutation sur le gène COL31A codant pour le collagène de type III. Après un bilan initial, un traitement par céliproplol leur était prescrit, jusqu’à la dose optimale de 400 mg/j si celle-ci était tolérée (possibilité de fatigue). Un bilan annuel au CRMVR était effectué (clinique et imagerie artérielle).

Plusieurs résultats ont été observés. D’une part, après un suivi moyen de 5 ans, la survie des patients était élevée à 71,6%, meilleure que celle-décrite antérieurement. D’autre part, cette survie et en particulier le risque de complications, en lien avec le type de mutation COL31A, l’âge au diagnostic, et le traitement médical.

A la fin de l’étude, 90% des patients recevaient le céliproplol, seul ou  en association à un autre traitement. Plus de 2/3 des patients traités sont restés asymptomatiques, alors même que plus de la moitié d’entre eux avaient déjà des lésions ou des antécédents artériels aigus au moment du diagnostic moléculaire. La survie était statistiquement meilleure chez les patients traités par le céliproplol, et la diminution de la mortalité était dose dépendante, meilleure avec la dose maximale de 400mg qu’avec des doses plus faibles. Durant la période de suivi, les auteurs ont observé un taux d’hospitalisations pour un évènement artériel aigu moindre à partir de 2011, date à laquelle le céliprolol a commencé à être prescrit dans le CRMVR.